Два ребенка в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) при помощи препарата Zolgensma, сообщила швейцарская фирма-производитель лекарства Novartis.
Фото: из открытых источников
Zolgensma является самым дорогим в мире лекарством, одна доза стоит более двух миллионов долларов. Оно разработано для лечения спинальной мышечной атрофии.
Швейцарская фирма-производитель этого препарата Novartis сообщила, что два юных жителя России и Казахстана умерли в ходе лечения при помощи Zolgensma.
В Novartis пояснили, что смерти зафиксированы из-за острой печеночной недостаточности, которая наступила после 5-6 недель введения препарата методом инфузии.
В России Zolgensma зарегистрировали в конце 2021 года.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) является генетическим заболеванием, проявляющимся как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит к нарушению дыхания и глотания. Лечение этой болезни ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих препаратов. По статистике 50% детей с этим диагнозом не доживает до двух лет.
До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффективность показала лишь генная терапия. Единственная доза Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.
